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CRISPR的未來(lái)：五種基因編輯將改變世界
新浪科技訊 北京時(shí)間2月5日消息，據(jù)國(guó)外媒體報(bào)道，在過(guò)去幾年里，CRISPR是科學(xué)界耳熟能詳?shù)囊豁?xiàng)基因編輯技術(shù)，一直占據(jù)著新聞媒體的頭條。目前，專(zhuān)家預(yù)測(cè)稱(chēng)，這種基因編輯技術(shù)將改變我們的星球，改變我們生活的社會(huì)和周?chē)纳?。與其他基因編輯工具相比，CRISPR（更專(zhuān)業(yè)的術(shù)語(yǔ)是CRISPR-Cas9）非常精準(zhǔn)、廉價(jià)、易于使用，并且非常強(qiáng)大。
CRISPR技術(shù)的未來(lái)
據(jù)悉，CRISPR技術(shù)是在上世紀(jì)90年代初發(fā)現(xiàn)的，并在7年后首次用于生物化學(xué)實(shí)驗(yàn)，迅速成為人類(lèi)生物學(xué)、農(nóng)業(yè)和微生物學(xué)等領(lǐng)域最流行的基因編輯工具。
科學(xué)家還在探索如何利用CRISPR技術(shù)使世界變得更好的早期階段，當(dāng)然，改變DNA的能力（生命本身的源代碼），將帶來(lái)許多倫理問(wèn)題和一些擔(dān)憂(yōu)。還有一些令人興奮的科學(xué)應(yīng)用，如何更有效地使用這種革命性技術(shù)，以及可能減緩或阻止這些技術(shù)發(fā)揮其全部潛能的障礙。
1、CRISPR技術(shù)可以糾正導(dǎo)致疾病的基因錯(cuò)誤
肥厚型心肌病（HCM）是一種心臟疾病，影響著全球0.2%的居民，該患者群體將承受巨大的痛苦，而且該疾病會(huì)致命。一些顯性基因的突變導(dǎo)致心臟組織變粘稠，這可能導(dǎo)致胸痛、虛弱，嚴(yán)重的情況下會(huì)心臟驟停。由于近年來(lái)醫(yī)學(xué)技術(shù)快速發(fā)展，肥厚型心肌病患者的平均預(yù)期壽命現(xiàn)已接近普通人群的壽命，但如果不及時(shí)進(jìn)行治療，會(huì)引發(fā)危及生命的情況。
但未來(lái)有一天，我們也許可以通過(guò)基因編輯來(lái)徹底治愈這種疾病。2017年夏季，美國(guó)俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)的科學(xué)家使用CRISPR技術(shù)刪除可生育人類(lèi)胚胎中一個(gè)缺陷基因，這項(xiàng)研究為科學(xué)家們帶來(lái)了希望。他們?cè)谂咛ナ芫?8小時(shí)內(nèi)注入結(jié)合CRISPR-Cas9技術(shù)機(jī)制的54個(gè)胚胎，其中36個(gè)胚胎并未顯示任何基因突變（實(shí)際上沒(méi)有形成這種疾?。?，13個(gè)胚胎部分沒(méi)有出現(xiàn)基因突變（遺傳肥厚型心肌病的概率為50%）。
在54個(gè)胚胎中僅有13個(gè)出現(xiàn)非目標(biāo)基因突變和嵌合體（mosaics），這里的嵌合體是指一些細(xì)胞發(fā)生了相應(yīng)的變化，意味著一小部分人會(huì)基因變異。
為了進(jìn)一步減少這些變化，研究人員進(jìn)行了另一項(xiàng)實(shí)驗(yàn)，他們?cè)谂咛ナ芫珪r(shí)直接對(duì)胚胎中相同的基因進(jìn)行了校正。結(jié)果發(fā)現(xiàn)僅有一個(gè)嵌合體，這是一個(gè)令人印象深刻的實(shí)驗(yàn)結(jié)果。使得這項(xiàng)研究比其他同類(lèi)研究更有效（2015年中國(guó)科學(xué)家進(jìn)行的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，無(wú)法消除嵌合體的可能性）。
該研究報(bào)告第一作者、俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)的研究員舒克拉特?米塔利波夫（Shoukhrat Mitalipov）說(shuō)：“通過(guò)使用這項(xiàng)技術(shù)，我們有可能減輕這種遺傳性疾病對(duì)家庭造成的負(fù)擔(dān)，最終影響全人類(lèi)?！痹谂咛グl(fā)育早期階段發(fā)現(xiàn)這種基因，可以減少或者消除患者生命后期的治療需求。
盡管一些干細(xì)胞科學(xué)家置疑是否這幾十個(gè)基因突變真實(shí)有效，但這項(xiàng)研究幫助科學(xué)家更好地理解CRISPR技術(shù)的有效性。此外，肥厚型心肌病研究報(bào)告合著作者表示，我們有興趣將這項(xiàng)技術(shù)應(yīng)用于降低乳腺癌風(fēng)險(xiǎn)的特定基因突變（BRCA1 和BRCA2）。
這意味著，科學(xué)家們知道改變?nèi)祟?lèi)胚胎的遺傳代碼可能會(huì)產(chǎn)生意想不到的后果，如果CRISPR技術(shù)在錯(cuò)誤的地方進(jìn)行了修改，改變或者移除健康的基因，將會(huì)怎樣？這對(duì)患者會(huì)有什么影響？
在世界上的一些地方，例如：中國(guó)，科學(xué)家們可以很大程度不受約束地對(duì)人類(lèi)胚胎進(jìn)行實(shí)驗(yàn)，但在美國(guó)、加拿大和英國(guó)，情況卻并非如此。
在美國(guó)，當(dāng)前食品和藥物管理局（FDA）并未考慮利用公共資金來(lái)研究那些可以遺傳的基因（俄勒岡州研究人員的研究工作并不是以移植為目的，該研究是由私人提供資金）。在加拿大，編輯基因遺傳給后代，是一種犯罪行為，最高刑罰可判處10年監(jiān)禁。在英國(guó)，2016年，人類(lèi)受精與胚胎管理局授權(quán)倫敦一支科學(xué)家小組獲得編輯人類(lèi)胚胎基因的許可，英國(guó)科學(xué)家希望這將成為一個(gè)先例，并打開(kāi)未來(lái)基因編輯應(yīng)用的大門(mén)。
2、CRISPR技術(shù)可消除導(dǎo)致疾病的微生物
雖然艾滋病治療是從感染致命殺手病毒轉(zhuǎn)變?yōu)榻】禒顟B(tài)，但是科學(xué)家仍沒(méi)有找到有效的解決辦法。這種狀況可能會(huì)隨著CRISPR技術(shù)的發(fā)展而改變，2017年，中國(guó)一支研究小組通過(guò)復(fù)制一種變異基因，有效地阻止病毒進(jìn)入細(xì)胞，從而增大了老鼠對(duì)艾滋病毒的抗性。目前，科學(xué)家只在動(dòng)物身體進(jìn)行此類(lèi)實(shí)驗(yàn)，但有理由認(rèn)為同樣的方法也適用于人類(lèi)，這種基因突變可以增強(qiáng)人類(lèi)對(duì)艾滋病毒的免疫力。
2018年7月開(kāi)始，另一項(xiàng)基因編輯實(shí)驗(yàn)將在中國(guó)進(jìn)行，并將嘗試使用CRISPR技術(shù)來(lái)破壞人類(lèi)乳突瘤病毒（HPV）的基因，并有效地摧毀病毒，據(jù)悉，人類(lèi)乳突瘤病毒已被證實(shí)可促使宮頸癌腫瘤生長(zhǎng)。
在一項(xiàng)略有不同的實(shí)驗(yàn)中，美國(guó)北卡羅來(lái)納州的科學(xué)家使用CRISPR技術(shù)設(shè)計(jì)噬菌體，這是一種能在細(xì)菌內(nèi)感染并復(fù)制自身的病毒，從而殺死有害細(xì)菌。自20世紀(jì)20年代以來(lái)，噬菌體已被用于臨床實(shí)驗(yàn)，治療細(xì)菌感染。但是通過(guò)自然途徑采集它們是很困難的，因?yàn)楫?dāng)時(shí)缺乏對(duì)噬菌體的認(rèn)知，并且無(wú)法預(yù)測(cè)結(jié)果，同時(shí)，抗生素市場(chǎng)的不斷增長(zhǎng)使得噬菌體的應(yīng)用逐漸不受歡迎。
