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人工設(shè)計病毒樣顆?？捎行鬟f治療性蛋白質(zhì)
時間：2022-01-20 來源：中國科學(xué)報
在體內(nèi)作為核糖核蛋白傳遞基因編輯劑的方法比核酸傳遞方法具有安全優(yōu)勢。
1月12日，在發(fā)表于《細(xì)胞》的一項研究中，研究人員報告了工程設(shè)計的無DNA病毒樣粒（eVLPs）的工程設(shè)計和應(yīng)用，它可以有效地包裝和傳遞堿基編輯器或Cas9核糖核蛋白。
通過設(shè)計VLPs克服“貨物”包裝、釋放和本地化瓶頸，研究人員開發(fā)了第四代eVLPs，可以在幾種主要的小鼠和人類細(xì)胞類型中進(jìn)行高效的堿基編輯。
研究人員表示，在eVLPs中使用不同的糖蛋白改變了它們的細(xì)胞向性。單次向小鼠注射eVLPs支持治療性堿基編輯水平，在肝臟編輯63%后，血清Pcsk9水平降低了78%，并部分恢復(fù)了遺傳性失明小鼠模型的視覺功能。
研究人員表示，他們幾乎未被檢測到eVLPs的體外和體內(nèi)脫靶編輯，這比質(zhì)粒傳遞有了改善。這些結(jié)果表明，eVLPs結(jié)合了病毒和非病毒傳遞的優(yōu)點，成為治療性大分子傳遞的有前途的載體。
相關(guān)論文信息：https://dx.doi.org/10.1016/j.cell.2021.12.021
